j******i
发帖数: 939 | 1 基因治疗和细胞治疗一开始就是结合的在一起的。基因治疗必须依赖细胞，细胞治疗需
要借助基因技术导入正常的或者修复突变的基因。正因为此，美国基因治疗协会改名为
美国基因和细胞治疗协会(American gene and cell therapy society), 就是为了更准
确的表达这个概念。同样，欧洲与之对应的协会不叫欧洲基因治疗协会，而是欧洲基因
和细胞治疗协会(European gene and cell therapy society).
我认为基因治疗是未来。因为现在尚未攻克的医学难题，比如遗传病，其他方法几乎没
有成功的机会。而面对HIV, cancer, 其他方法也显得软弱无力。相反，基因治疗崭露
头角却表现不俗。 |
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发帖数: 1 | 2 近日，美国食品药品管理局（FDA）批准了一种基因治疗药物——Luxturna。它是用来
治疗一种罕见的眼病——RPE65基因突变相关的视网膜营养不良。这是FDA批准的第三种
基因治疗药物，前两种都是治疗肿瘤的，而Luxturna是治疗遗传性疾病的。
视网膜营养不良虽然名字里有“营养不良”，其实这个病的发生跟吃什么喝什么没关系
，而是基因突变引起的遗传性疾病。如果把眼睛比作一台胶片照相机的话，视网膜就好
比是照相机的底片。底片不好，照相机别的零件再好也拍不了照片；同样道理，视网膜
出问题，人的眼睛就看不清东西，严重的甚至会失明。
在RPE65基因突变的病人中，这种基因不能正常工作，导致视网膜发生病变。如果通过
基因治疗修复这种基因，使它能够正常工作，视网膜的病变就能逆转，病人的视力就能
恢复。
那么问题来了。怎么把正常的基因送到需要它的地方去呢？这就轮到Luxturna这个药上
场了。
Luxturna是一种注射剂，通过注射到病人的视网膜下方来起作用。它是通过基因修饰技
术，去除病毒的致病能力，并把正常的RPE65基因整合到这种病毒中。当它被注射到视
网膜部位后，就可以利用病毒本身所具有... 阅读全帖 |
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m********a
发帖数: 239 | 4 A Chinese version on sciencenet.cn
美知名基因治疗学家胡流清论文撤回事件查明
归因于两名华人博士后造假；胡流清本人无责
据《科学》网站报道，日前，美国著名基因治疗学家胡流清（Savio Woo）宣布收回其
已发表在知
名刊物上的四篇文章，原因是图片存在复制，数据无法重复。美国西奈山医学院经过内
部调查后发
表声明称，这些学术造假是由胡实验室的两名博士后造成的，与胡流清本人无关。
这两名博士后均为这四篇文章中的第一作者。博士后Li Chen是关于细菌酶论文的第一
作者，而
Zhiyu Li是关于抗癌细菌论文的第一作者，也是这四篇文章所有作者中唯一一位非西奈
山医学院
教员。
胡发现此两人学术不端迹象后立刻通知了西奈山科研诚信办公室。调查证实两人确有学
术造假行
为，之后他们被各自学院开除。（科学网 苑林琳/编译）
更多阅读
《科学》网站相关报道（英文）
国际著名基因治疗学家宣布收回四篇论文
recent
Mount Sinai
statement
therapy
Cancer |
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S******6
发帖数: 3138 | 5 一群中国来的人说为了基因治疗，支持亚裔细分
马萨诸塞州这个亚裔细分法案的发起人，Tackey Chan, 父母 1971 年从香港移民美国。
看看这些人是怎么主张为了基因治疗细分亚裔人口的，昨天大多数到场支持细分的，也
是华裔，他们的基因需要细分 ？？ 真是胡扯八道，还不是为了把自己分出去占“更少
数民族的”便宜。
Interview with Tackey Chan
By guest 2010/10/22 Announcements
Only weeks away from Election Day, self-proclaimed “Quincy kid” Tackey
Chan, recently sat down with the Sampan to discuss his candidacy for state
representative.
Sampan: Describe your story and background – who gave you the name Tackey?
Chan: [Laughs] People are always curious ... 阅读全帖 |
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S******6
发帖数: 3138 | 6 一群中国来的人说为了基因治疗，支持亚裔细分
马萨诸塞州这个亚裔细分法案的发起人，Tackey Chan, 是香港来的华人。
看看这些人是怎么主张为了基因治疗细分亚裔人口的，昨天大多数到场支持细分的，也
是华裔，他们的基因需要细分 ？？ 真是胡扯八道，还不是为了把自己分出去占“更少
数民族的”便宜。
Interview with Tackey Chan
By guest 2010/10/22 Announcements
Only weeks away from Election Day, self-proclaimed “Quincy kid” Tackey
Chan, recently sat down with the Sampan to discuss his candidacy for state
representative.
Sampan: Describe your story and background – who gave you the name Tackey?
Chan: [Laughs] People are always curious about my ... 阅读全帖 |
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l**********1
发帖数: 5204 | 7 En
Totally China mainland will dominate all R&D 基因治疗 in this world:
please refer
//www.battelle.org/aboutus/rd/2011.pdf
and
//zaobao.chengdu.cn/content-2-45-8422-1.html
anyway SNP samples population is 4-5 times of US and R&D 基因治疗 Grant if just 2 times than US what
happened next? |
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j******n
发帖数: 941 | 8 这是一篇review 一个open access的杂志（没IF点数）
关于血友病的基因治疗的
Development of Novel Recombinant AAV Vectors and Strategies for the
Potential Gene Therapy of Hemophilia
Abstract:
从略
因为我实在不懂这个方向，打算转让给懂行的朋友凑审稿数用。
按惯例，请发联系方式、专长和publication list到我邮箱， 尽快！
谢谢大家积极响应。目前已经将前几位的信息转达杂志社。 |
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x*******e
发帖数: 32 | 9 本人专业方向：目前主要是做骨，肌腱，韧带，关节发育和关节炎的，也兼及骨折修复
，相关关节干细胞和间充质干细胞在关节炎和骨折修复的应用，另外在细胞因子，白介
素，TGFb-Smads, JAK-STAT，Wnt signaling，TNFalpha-NF-KB等想关信号通路也有很
强的背景，也有此类细胞信号传导方面的研究背景和审稿经验，同时对小干扰RNA及其
在各种自发性，病原性疾病中的应用与基因治疗也有很强的研究背景，同时对一些大分
子纳米生物材料在药物输运方面也颇有研究，和审稿经验。
本人现有大于五次的审稿经验，包括Stem Cell and Development。希望能够增加审稿
杂志的多样性，并多审一些稿子以便于年底提交或完成绿卡申请。如果您也有与以上领
域相关的审稿机会，并愿意在互相了解的基础上彼此推荐审稿，请与我联系。
谢谢！
如有需要可以提供简历。请先email联络：x*******[email protected] |
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m***y
发帖数: 14763 | 10 我靠，基因治疗啊，这么大的虎皮做大旗，老汉是非得支持细分了，先从白人开始吧，
把犹太人分出来吧，本来犹太人算白人，也是千古未有之奇事。 |
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M*****n
发帖数: 16729 | 11 【 以下文字转载自 Military 讨论区 】
发信人: Morphin (莫非-白衣“追鱼”郎), 信区: Military
标 题: 基因治疗gene therapy的今天
发信站: BBS 未名空间站 (Thu Mar 4 14:02:32 2010, 美东)
会不会是转基因作物的明天？ |
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j******i
发帖数: 939 | 12 认为这个领域落败了这样对中国人今后在这个领域贡献不好吧 自从十年前用
retrovirus治疗X-SCID报道两个男孩得了leukemia(病毒激活了癌基因）人们一直在改
良病毒载体 比如病毒结合随机插入的转座子 甚至 site-directed targeting ZFN/
TALN。另外，如果你从另一面看，十年前的那起治疗试验，其实那另外八个小孩已经可
以像正常人一样生活了。基因治疗的效果可见一斑。 |
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s**********r
发帖数: 1120 | 13 请问你也在做基因治疗吗?我现在觉得这个方向既不好拿课题也不好进公司,可是已经做
了这么多年了,换个方向也不是想换就换的,比较难办. |
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n***w
发帖数: 2405 | 14 起码在我们vision领域，基因治疗目前还是个大方向。细胞治疗也在慢慢起步，但是要
达到临床实验应该还有一段时间。 |
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b*****o
发帖数: 150 | 15 aav 是个相对promising 安全的载体 和retro比起来
但不太明白他那个是怎么进入神经的 明天到单位再看他的paper
题外话 老夫当年宿舍卧谈的时候还臆想那改造的rabies病毒去做基因治疗的载体 对付
神经系统疾病 现在想来真是 哈哈哈哈 |
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d**********9
发帖数: 981 | 17 用于基因治疗的AAV病毒有没有治病性？传染性？试验需要可能会制作大量的AAV病毒，
有些害怕，有两个小小娃伤不起呀，多谢多谢了 |
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j******i
发帖数: 939 | 18 AAV很少会插入到基因组，用来基因治疗的载体没有传染性，比较安全啦。多数人本身
就是天然AAV的感染者，有抗体存在。请问楼主研究哪种疾病的啊？ |
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j****x
发帖数: 1704 | 19 既然说到Adoptive T cell therapy，就免不了要涉及到gene therapy的种种前尘往事
。硕士的时候做过一个AAV载体preclinical trial的相关小课题，算是刚入过门，不知
道版上有没有专业做这个方向的出来交流一下。
不少人对gene therapy都经历过从一个极端走到另一个极端的认识过程，对也好错也吧
这里不做评论。gene therapy本身也经历过数次潮起潮落跌宕起伏，可以说刺激无比。
故事的开始应该是在大约20年前，1990年9月1FDA批准首例基因治疗临床实验，接受治
疗的是一名4岁女孩，患有先天性重症联合免疫缺陷综合症。结果异常成功（至少在当
时看来），女孩可以走出隔离间而免于因各种感染而死亡。在那个年代这无疑是一针强
力兴奋剂，直接催生了基因治疗的第一波高潮。随后几年中，世界各地有大约400个
trial被实施，超过3000人接受了相关治疗，从现在看来，确实有点不可思议的味道。
这些临床方案主要是单基因遗传病、肿瘤以及感染性疾病以及骨髓移植免疫排斥的消除
等。无论如何，大部分的结果都还是积极的，虽然必然也伴随着一些副作用比如抗自身
抗... 阅读全帖 |
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w***7
发帖数: 1637 | 20 source: http://cn.wsj.com/gb/20130121/opn073445.asp?source=UpFeature
在这个追求即时满足的时代之中，医学界似乎有些格格不入。从一项激动人心的发现到
一种有效治疗方法的诞生，这其中的过程往往要花上十年甚至更长时间。
然而，就在这时好时坏、时阴时晴、最终又拨开迷雾见日出的漫长过程中，孕育而生的
是那些能够改变医学发展进程的深刻见解和科技进步。
11年前，人类基因组计划(Human Genome Project)的完成让人们看到曙光，彷佛衰竭性
疾病(debilitating disease)的治愈良方马上就能出现。如今，灵丹妙药依然难求，但
我们能以更快的速度和更低的成本来绘制人类基因图谱，这种能力带来了关于基因在疾
病产生中扮演何种角色的海量数据，而这些新知识正在持续地让一部分病人受益。在其
他一些方面，科技进步赋予了病人更多的能力，研究人员正在学习如何调动人体自身的
治疗和生长能力来抵抗各种疾病的侵扰。
Foundation Medicine
Foundation Medicine Inc.研究出一种检测突变基因的方法... 阅读全帖 |
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M******a
发帖数: 6723 | 21 他不是海归，却是全国最牛博导和最年轻的院士！
2016-09-07 硕士博士俱乐部
硕士博士俱乐部-中国最大最活跃硕博微信平台
来源：青塔（ID：cingta-com）
他26岁时硕士论文太优秀被破格授予博士学位，28岁破格晋升为当时我国最年轻的医学
教授。32岁晋升为博士生导师，33岁担任全军免疫与基因治疗重点实验室主任，35岁并
申报了中国工程院院士，并于41岁成为当时最年轻的中国工程院院士。他指导的12位博
士生入选全国优博，被称为“全国最牛博士生导师”。
此外，他还是当时我国最年轻的将军。
更令人惊奇的是，这样一位顶尖的科学家却没有国外的学习经历，是个纯正中国本土培
养的顶尖科学家。
他就是中国医学科学院院长、北京协和医学院校长、第二军医大学免疫学研究所所长、
浙江大学免疫学研究所所长曹雪涛。曹雪涛院士的人生履历，在大多数人眼里充满了无
数的惊叹号，本期我们就来看一看一位本土培养的超级大牛科学家的彪悍人生：
1964年，出生于山东省济南市；
1981年，17岁，本科就读于第二军医大学海医系；
1986年，22岁，在第二军医大学攻读硕士研究生；
1990年，26岁，硕士毕业于第二... 阅读全帖 |
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e********s
发帖数: 93 | 22 看了他们网上自我介绍的内容，不知道有多少是自吹自擂的成分？
哪位熟悉这个领域的大虾能不能介绍一下这个东东的所谓原创性有多高？
国外类似的ADV抗癌基因治疗现在做到哪个程度？安全性的concern如何？
http://www.ship.gov.cn/index.asp?bianhao=9598
“深圳市天达康基因工程有限公司”是一家在深圳市高新区设立的留学生企业暨民营
科技企业，成立于2001年，注册资本1000万元人民币。“重组腺病毒-胸苷激酶基因制
剂”（缩写：ADV-TK），为本公司运用独有的药物发明专利，研制成功的一种目前世界
上新一代的、具有自主知识产权的基因治疗抗肿瘤新药。
ADV-TK 以5型重组腺病毒为载体，属于肿瘤自杀基因治疗的范畴，为目前肿瘤基因治疗
领域研发的主要抗肿瘤药物品种之一，获得2002年国家“十五”重大科技专项“创新药
物品种研究”第一批课题资助。
ADV-TK 通过对人体肿瘤特别是局部实体瘤进行转染，在更昔洛韦的参与下，产生“自
杀效应”和“旁观者效应”，能针对特异性杀灭肿瘤细胞，具有明确、高效的抗肿瘤活
性，且安全性好，临床应用方便，可用于治疗肝癌、肺... 阅读全帖 |
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发帖数: 1 | 23 理论讲解：
1、基因编辑技术及发展历史（ZFN，TALEN，CRISPR，NgAgo）
2、NgAgo基因组编辑系统
实验操作：
1、靶基因选择
2、ssDNA设计合成
理论讲解：
1、基因转染技术（脂质体转染，电转，病毒转导）
2、NgAgo系统转染策略
实验操作： ... 阅读全帖 |
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e********8
发帖数: 929 | 24 本文对我们在X档案电视剧集中知道和未知的事做一个回顾，同时对于可能
恢复的X档案故事给予一定关注（如X档案的第二部电影）。
这部系列剧终结篇宣称解释了大量政府的阴谋。然而事实是几乎没有解释
什么，如果这部终结篇中的任何事都是最新的。以前情节中没有发现的事
仍然没有揭示谜底。而且，在对Mulder审判过程中的简短的对话片断所提
供的解释仍然留下了太多疑问没有说明。
仔细回顾X档案以前神秘理论情节中所提供的图片比终结篇给我们提供的更
完整。也许我的这种观点并不权威，但至少把他们结合在一起是这样。
这是我对X档案中外星人/阴谋论完整性的解释：
被称之为黑油（Black Oil）的病毒，出现于几百万年前的地球。它可能已
经进化了。很可能是通过流星或别的手段来到地球。有人认为它是行走于
地球的第一个智能生物。这种病毒以类似于油的自然形式呈现，能进入异
种生物体内并控制他们的身体。因此，这种病毒被认为肯定存在着感觉能
力。
另一类外星人，他们类似于人，也是很久以前到达地球，大约在35,000年
前。显而易见黑油控制着部分或所有这种类型的外星人。他们中的一部分
离开了地球，很可能是在这种病... 阅读全帖 |
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l*******e
发帖数: 94 | 25 现在面临职业选择。大包子求教（不好意思用了个马甲发帖）。
大家觉得（1）细胞治疗，（2）基因治疗，是否有前途？5－10年内有应用的可能吗，
NIH和国内funding的情况如何？
有内容的回帖就有包子。非常感谢。
再多说些自己的情况：
我是博士后，实验室主要是基因治疗这个方向，我自己现在想结合基因治疗发展干细胞
治疗。。。用基因修复的iPS细胞诱导成干细胞治疗。老板的态度是有钱任性让你发展
，所以也基本不反对。
这个就是本人现状。问题是：
现在中国国内以及美国的Funding情况如何呢？
是否可以作为我今后10年以上的长期方向？
这个其实也需要我自己的亲身经历和调研，不过很希望先得到大家的一些意见。谢谢。 |
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c*******u
发帖数: 12899 | 26 ☆─────────────────────────────────────☆
PandaCub (godblessmybaby) 于 (Sat Jan 7 01:31:40 2012, 美东) 提到:
Update:
谢谢宝宝版这么多热心善良的妈妈们为宝宝祈福，给我们鼓励建议。我们天天给她说话，想逗她开心，虽然心里很难过，但是尽量不在她面前流泪。宝宝的精神这两天稍微恢复了一些，不过我仍然感觉她的眼神是空的。关于眼底检查听说宝宝的眼皮会被夹子拉开照光，加上强光刺激散
难劬ΓΡΨ纯沟煤芾骱Γ永疵挥斜簧苏庋源Ｖ灰锌赡埽颐且院笤僖膊换岫滤桓鋈俗鋈魏渭觳椤Ｎ颐谴蛩阆轮茉偃ジ歉鲅劭埔缴幌拢蛔鰀rum test, 看是否真的造成了精神以外的创伤。
关于宝宝的病我们也在拼命看资料。宝宝的眼睛没有大家说起的那种典型的快速水平或垂直运动，否则我们也能够早察觉到。宝宝的眼睛有时似乎正常，只是眼神有些游移，有时有些微微晃动, 像是在找什么。Nystagmus确实只是一种symptom，但是被认为是眼睛的病变或神经系统的问
穑蟾欧殖蒻otor和sensory两类，因果关系不同。如果眼睛本身没有问题... 阅读全帖 |
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S*********f
发帖数: 1938 | 27 ☆─────────────────────────────────────☆
emilie123 (朵朵) 于 (Tue Jan 25 16:52:41 2011, 美东) 提到:
这是不是男女交往中的两个重要问题啊？
如果太早上床，一是男的会误以为女生很随便，二是怕有些男人玩过就跑了。太迟了，
好像也会把男人逼走，毕竟大家都是成年人，都有需要。而且婚前还是应该先发生关系
的，毕竟性关系在婚姻中很重要，要是结了婚才发现有问题也晚了。那么大家觉得一般
多久比较合适呢？
第二个是花钱的问题。虽然说女生要自立，但是身边的朋友，好像的确男生花钱多一点
的，对女朋友也更爱一点，责任心也强一点。女生花钱多一点的，一般找的男人都比较
自私，或者习惯了她的付出，不懂得回报（当然男生暂时经济困难的除外）。那大家说
说应该谁来买单比较好呢？
☆─────────────────────────────────────☆
haku (haku) 于 (Tue Jan 25 17:02:56 2011, 美东) 提到:
上床的前提是你们都觉得可以发展，更重要的是，你相信他会爱上你的肉体。... 阅读全帖 |
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f****b
发帖数: 2410 | 28 质疑曾凡一在美国的学位
呼唤方洲子
====================================
这为曾女据说本科和 MD/PHD都是在美国读的，然后就回国了，是挺奇怪的，她据说是
１９８７年来美国读的本科，来源忘了，自然"这种杂志，根本不会查你是从哪里毕业
的，你
则么写它就则么登，但上面所在单位应该是准确的，
如果能够证明她在学位上造假，应该影响很大的，
谢谢你让我们注意到这一点
Google
她应该是２０００年+/- MD/PHD毕业，可２００５年到２００７年还在upenn别人实验
室发PAPER，
http://www.med.upenn.edu/pharm/faculty/eberwine/eberwine.html
Laboratory Personnel: Fanyi Zeng
Post-doctoral Fellow
z***[email protected]
got one in ScholarlyCommons: Repository
Fanyi Zeng 2005 Gene expression during preimplantation de... 阅读全帖 |
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f****b
发帖数: 2410 | 29 质疑曾凡一在美国的学位
呼唤方洲子
evident is here
http://www.med.upenn.edu/camb/graduates.shtml
Cell & Molecular Biology Graduate Group
ZENG, FANYI 2005A 学位授予年代是２００５
网上可以查到２００５在别人实验室发表文章和２００７年
博士后得的一个奖，这都说明她在美国的学位是在２００５年得的，
Dr. Fanyi Zeng, a postdoctoral researcher in the
Eberwine lab, was awarded a 2007 PhRMA Foundation
她的美国MD 很可能是假，美国MD／PHD (指同一个MD／PHD Prgram) 可以可定是假的
她是那了一个学位在UPenn，那很可能是PhD ２００５年授予的，这和其他地方说的她
在１９９２年入的UPenn的MD／PhD是不一致的，要是真的，她应该在２０００毕业了
the following link is Upenn MD/PHD program history list... 阅读全帖 |
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j****x
发帖数: 1704 | 30 Adenovirus以及基于Adenovirus的重组载体显然可以有效的感染分裂及非分裂细胞，这
也是AdV载体的一个显著优势之一。
AdV是一种相对安全的载体系统，主要原因有几个方面：
1. AdV本身是一种广泛存在的低致病性病毒，大部分人都有一定的免疫力。
2. 只感染，不整合，致癌性低。这点相比retro/lenti-viral vector自然安全性高一
些（当然，也因为不整合，不能长期稳定表达，这是相比lenti的一大劣势） 。
3. 作为疫苗和基因治疗载体已经在临床实验中广泛使用了很多年
而Lentiviral vector目前也已经发展到了第3代第4代了，实验室安全性也相当好，但
是由于基因治疗应用中必然存在的这样那样的风险，必须尽百分之一万的努力去消除哪
怕那百分之零点零一的可能性，而且之前也有多次失败的教训，所以lentivector乃至
基因治疗这个领域至今始终无法再更进一步。也许在未来载体系统的基因组定点整合能
够实现的话，整个领域能够有所突破，这个显然将会是革命性的。
anyway，实验室操作无论是retro/lenti还是AdV系统，都必须严格在BSL-2级别... 阅读全帖 |
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f*****e
发帖数: 223 | 31 姓 名：张鸿声
专家类型：研发专家
专家简介：加拿大不列颠哥伦比亚大学病理学和实验室医学博士;
加拿大国家卫生研究发展计划研究奖和基因治疗卓越计划学者奖获得者;
获加拿大不列颠哥伦比亚大学实验医学硕士学位、病理学和实验室医学博士学位。
加拿大不列颠哥伦比亚大学病理学和实验室医学博士，加拿大国家卫生研究发展计
划 (NHRDP)研究奖和基因治疗卓越计划(PEGT)学者奖获得者。
1986年毕业于首都医科大学，1992年获加拿大不列颠哥伦比亚大学(University of
British Colunbia,Canada)实验医学硕士学位，2000年获得加拿大不列颠哥伦比亚大
学病理学和实验室医学博士学位。
其后的7年时间内，在纽约的康奈尔大学医学院(Weill Medical College of
Cornell University)和斯隆凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer
Center)从事基因及免疫治疗方面的研究。曾获得加拿大国际开发署 (C.I.D.A.) 研究
奖学金，加拿大国家卫生研究发展计划 (NHRDP)研究奖和基因... 阅读全帖 |
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j******i
发帖数: 939 | 32 现在华人里边手上有CNS的太多了 但是 应用的 比如基因治疗这块做的人太少了（从版
上基因治疗方面方言来看，很外行啊） 做的好的更是基本没有啊 今年欧洲的基因治疗
年会上 一个华人的报告人都没有啊 小日本倒是有不少啊！是不是因为都是拿奖学金出
国，应用这块奖学金少啊，所以这方面的人才也少？ |
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l*******i
发帖数: 153 | 33 现在基因治疗的第一问题都存在争议：安全性第一还是有效性第一？
参加过几次欧洲基因治疗的会议，很多人focus有效性上，但是最近的几个clinical
trial都是死在安全性上。
德国的WAS trial，10个孩子中现在4个都有大问题。几年前的CGD trial，两例病人两
年后都出现问题。
这些主要与目前用的病毒载体有关系，一是病毒载体的bcakbone本身有强的promoter/
enhancer的作用，而且病毒载体有偏向于插入TSS附近，一旦整合进基因组中，就很可
能影响neighboring gene的表达，这也是为啥造成oncogene激活的很重要一个原因。尽
管现在开发了第三代病毒载体（SIN）,但是这个效应还是存在。
第二，random insertion的问题。现在的技术方法，并不能保证病毒载体的单拷贝或两
拷贝插入基因组中，在造血干细胞上，甚至连确切的拷贝数都难于计算，只能用平均拷
贝数平评价。这样，在动物身上安全，translated 到人身上，整合就不一定就是相似
的模式；第一次试验和第二次试验 insertion profile也不一样。结果，有点像撞运气。
... 阅读全帖 |
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j******i
发帖数: 939 | 34 现在华人里边手上有CNS的太多了 但是 应用的 比如基因治疗这块做的人太少了（从版
上基因治疗方面方言来看，很外行啊） 做的好的更是基本没有啊 今年欧洲的基因治疗
年会上 一个华人的报告人都没有啊 小日本倒是有不少啊！是不是因为都是拿奖学金出
国，应用这块奖学金少啊，所以这方面的人才也少？ |
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l*******i
发帖数: 153 | 35 现在基因治疗的第一问题都存在争议：安全性第一还是有效性第一？
参加过几次欧洲基因治疗的会议，很多人focus有效性上，但是最近的几个clinical
trial都是死在安全性上。
德国的WAS trial，10个孩子中现在4个都有大问题。几年前的CGD trial，两例病人两
年后都出现问题。
这些主要与目前用的病毒载体有关系，一是病毒载体的bcakbone本身有强的promoter/
enhancer的作用，而且病毒载体有偏向于插入TSS附近，一旦整合进基因组中，就很可
能影响neighboring gene的表达，这也是为啥造成oncogene激活的很重要一个原因。尽
管现在开发了第三代病毒载体（SIN）,但是这个效应还是存在。
第二，random insertion的问题。现在的技术方法，并不能保证病毒载体的单拷贝或两
拷贝插入基因组中，在造血干细胞上，甚至连确切的拷贝数都难于计算，只能用平均拷
贝数平评价。这样，在动物身上安全，translated 到人身上，整合就不一定就是相似
的模式；第一次试验和第二次试验 insertion profile也不一样。结果，有点像撞运气。
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j****x
发帖数: 1704 | 36 国内研究导向的问题，基本上还是跟风为主。
以基因治疗为例，国际上的所谓“风潮”也算是几起几落了。曾几何时几乎每大热几年
，随即就是一瓢冷水透心凉，然后再反复。华人在基因治疗这一块尤其是载体发展上也
曾经有过不少原创性的贡献，但是历经几次起落之后，不少人都转向了，因为不知道下
一次的潮落会是什么时候。
这两年基因治疗又有重新抬头的趋势，国内会慢半拍，放心吧，做的人太多了，只是你
不知道而已，呵呵 |
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j******i
发帖数: 939 | 37 有意思的是他们自己都还没有想好如何用CRISPR挣钱。CRISPR最大的一个用途也许是
基因治疗，但在基因治疗领域ZFN远远的走在前头，至少要领先五年，而且CRISPR究竟
能否用在人体还有待检验。ZFN的影响力比较小众，主要是因为他已经被专利了；如果
CRISPR也被专利，不知道是否会限制其在基因治疗领域的研究。 |
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l*******i
发帖数: 153 | 38 Piggybac作为gene delivery tool还是不错的，但是不能应用于基因治疗，是一个大的
缺陷。
许田的主要问题还是他的那个用piggybac制作基因敲除小鼠的宏大项目。好几年前就听
说复旦给许田一栋楼，养上万只小鼠，就是为了这个项目。谁知CRISPR技术这么快就出
来了，直接砸了许多人的“饭碗”，许田也算其中一个“受害者”了。
非病毒类整合性载体，比如piggybac，sleeping beauty在基因治疗方面还是有很大优
势的。目前，在欧美都有sleeping beauty的基因治疗临床试验在开展. |
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c***s
发帖数: 70028 | 39 华裔药学家、北卡大学(UNC)教堂山分校药学院分子药剂系教授刘锋
校园惨案再次发生，这一次受害的对象，除了中国留学生，还有著名的华裔教授。
据美国当地媒体消息，美国当地时间7月24日凌晨，南加州大学工程学院中国留学生纪欣然在大学附近遭到至少3人袭击后受伤，走回住所后身亡。
无独有偶，23日下午1时，华裔药学家、北卡大学(UNC)教堂山分校药学院分子药剂系教授刘锋，在距教学大楼不远处遭两名非裔歹徒抢劫并重击头部，不治身亡。凶犯已被控一级谋杀罪逮捕。
一时间，两件事件引发了众人对校园以及美国大城市治安问题的担忧。
沈阳药科大学透露，刘锋教授现年59岁，专研抗癌药物递药系统、以奈米粒克服肿瘤多药耐药性，是国际知名药学家，在基因治疗领域有独到的见解。刘锋教授1982年毕业于沈阳药科大学，留校在物理化学教研室任教，1988年获得药剂学硕士学位，1996年在美国匹兹堡大学获得博士学位后，专门从事基因治疗等药物传递系统的教学和科研工作，2005年出任美国北卡罗来纳大学药学院副教授。
据介绍，刘锋教授习惯于饭后散步半小时，此次在校园旁的住宅区遭到突袭，虽有多名路人进行了急救和报警，但在送北卡大学医院急... 阅读全帖 |
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u***n
发帖数: 10554 | 40 刘锋教授现年59岁，专研抗癌药物递药系统、以奈米粒克服肿瘤多药耐药性，是国际知
名药学家，在基因治疗领域有独到的见解。刘锋教授1982年毕业于沈阳药科大学，留校
在物理化学教研室任教，1988年获得药剂学硕士学位，1996年在美国匹兹堡大学获得博
士学位后，专门从事基因治疗等药物传递系统的教学和科研工作，2005年出任美国北卡
罗来纳大学药学院副教授。 |
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o***s
发帖数: 42149 | 41 英国牛津约翰?拉德克里夫医院近日成功实施了世界首例机器人主刀的手术，帮助患者修补了视网膜的漏洞。该院外科医生表示，这项技术将彻底改变相似病例的治疗方式。
据报道，威廉?比弗是来自牛津圣玛丽圣母教堂的一名助理牧师，今年70岁。此前他的视线十分扭曲，就像从游乐场哈哈镜里看东西一样。而手术后，他的视力则逐渐恢复。
“手术时我十分放松，我知道，无论是技术、医院的信誉还是医疗水准，这里都让人信得过，”比弗在接受媒体采访时称，“手术的关键在于精准。外科医生的手可能会抖，甚至让我受伤出血，但机器人做到精准就很简单。”
“在我看来，这项手术毫无疑问为未来眼科手术指明了方向，”操纵机器人完成手术的罗伯特?麦克拉伦教授说，“目前的激光扫描和显微技术让人们能从微观层面上检查视网膜疾病，但这超出了人类手可操作的生理极限。运用机器人系统则为眼科手术的发展揭开了新的一页，使目前尚不能执行的手术成为可能。”
威廉?比弗视网膜的表面膜再生长，形成了不规则的形状。这层膜只有0.01毫米厚，手术需要将其切除的同时不损害视网膜。这使得机器人主刀十分必要。
要做到这一点，外科医生通常要减缓患者脉搏及心跳间隔。专家表示，机器人... 阅读全帖 |
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o***s
发帖数: 42149 | 42 韩春雨在他的实验室中资料图片
发表论文比肩诺奖
今年5月，这位非名校的普通副教授，在国际顶级期刊《自然·生物技术》杂志发表了一篇被称为可比肩诺奖的研究成果：发明了一种新的基因编辑技术——NgAgo，向现有最时兴的CRISPR-Cas发起了挑战。
这一成果曾经轰动一时，韩春雨被称为“三无”科学家（指其无博士学位、无留学背景、无院士头衔），成为网红，引发全国媒体前往报道。
但随后，又有一些科研人员指出，韩春雨的实验结果无法重复，韩春雨被指科研造假，陷入舆论泥潭。
重复实验谁成功了？
据《科技日报》报道，韩春雨曾对该报表示，如果没有做出实验的人实名出来，他也愿意公布已经做出实验的另3人名单。随后，有13位科研人员公开称未做出实验，但韩春雨拒绝公布已做出实验的人员名单。
韩春雨说，他并未有过这样的表态，是否公布另3人名单，是要看对方的意愿，而别人不愿卷入此事件中。
后来，河北科技大学以官方名义公布，称有独立于该校之外的机构成功重复韩春雨实验。
最新进展
《自然·生物技术》：仍在调查
韩春雨论文争议事件持续至今，不少学者提出质疑。对此，刊登论文的英国期刊《自然·生物技术》在给新华社记者的最新回应... 阅读全帖 |
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R****a
发帖数: 6858 | 43
早着呢。骗骗funding吧也就
首先目前有治疗价值的基因太少。基因治疗是导入外源基因以达到治疗目的的新型医疗
方法。以恶性肿瘤为例，能抑制肿瘤生长的基因为数不多；遗传病中多基因疾病的基因
尚不清楚，因此难以达到治疗目的。
其次设计定向整合的载体：目前导入基因的手段不理想。基因治疗的基因导入手段要求
是高效导入，而且能定向地导入体内某种细胞。已有手段均属低效和无导向性。因此，
即使导入的基因有治病效果，但由于不能有效地导入，效果也会大受影响。
再次如何高效持续表达导入基因：导入基因现有的表达量还太低，如血友病B的基因治
疗，凝血因子9的表达量只有正常人的5％，若能达到10％，则治疗效果会大大提高。
另外，导入的基因缺乏可控性：如要导入一个胰岛素基因在体内分泌胰岛素目前是可以
做到的，但是若导入的胰岛素基因整天在分泌胰岛素而不受机体内血糖浓度和激素的调
控，将会造成严重后果。因此，急需解决如何对导入基因的表达实现可控调节。
其他的困难还有靶细胞类型的选择和细胞移植技术、如何获得性疾病和遗传性疾病的基
因治疗以及基因转移中的副作用和抗体形成之类的问题。 |
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t**********8
发帖数: 1683 | 44 四、中国优生法制的问题与未来
中国优生法制已经形成了一套过程化的优生手段，包括从禁止结婚、绝育、出生前
诊断到堕胎。这固然在一定程度上保证了所谓的人口质量，但也产生了诸多的问题。
(一)优生法制并无宪法依据
关于我国优生法制有无宪法依据，一种观点认为，《中华人民共和国宪法》(以下
简称《宪法》)中并没有实行优生的规定，计划生育并不包括人口的数量和质量两个方
面的内容，故而优生法制缺乏宪法依据。(26)另一种观点认为，计划生育既包括人口的
数量问题，也包括人口的质量问题。质量与数量是统一的，虽然质量以一定的数量为基
础，但从更高的层次上说，没有质量就没有数量，(27)故而《宪法》中的计划生育原则
可以成为优生立法的依据。(28)控制人口数量，或者准确地说保持人口的适当数量，在
《宪法》上是有明确依据的。例如，《宪法》第25条规定：“国家推行计划生育，使人
口的增长同经济和社会发展计划相适应。”“提高人口素质”在《宪法》中也可以找到
相应的依据。例如，《宪法》第19条第1款规定：“国家发展社会主义的教育事业，提
高全国人民的科学文化水平”；第21条规定：“……国家发展医疗卫生事业，开展群众... 阅读全帖 |
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K**W
发帖数: 6346 | 45 卢大儒：男，1965年7月出生，江苏泰州人。(拜读百科）
现复旦大学生命科学学院遗传学研究所教授，博士生导师，代理副院长。他先后参加完
成国家“863”项目，及国家“973”重大基础研究项目。 主编了《医学分子遗传学》
，2000年被评为上海市优秀学科带头人，2001年被评为全国优秀教师，第六届全国科协
委员。
研究方向编辑
1 肿瘤分子流行病学研究，针对肺癌、脑胶质瘤等恶性肿瘤的发生发展和治疗进行大样
本和多中心的肿瘤分子流行病学研究，筛选和鉴定遗传易感基因、治疗和预后相关基因
，并进行深入的功能研究，对于恶性肿瘤的预防和个性化治疗具有重要意义。
2 糖尿病等代谢性疾病的分子遗传学和表观遗传学研究 围绕糖尿病开展胰岛素表达调
控，胰腺发育分化，胰岛素抵抗机制及其干预和基因治疗等，在分子、细胞和动物水平
进行遗传学和表观遗传学研究
3 基因检测和操作技术
熟悉并研究各种DNA分离纯化、DNA扩增、多种通量SNP检测、基因转染技术，开展基于
纳米基因转染技术的基因治疗研究。 |
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d****n
发帖数: 10034 | 46 人民网消息，11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎宣布，一对名为露露和娜娜的基
因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即
能天然抵抗艾滋病。当天，贺建奎正在香港参加第二届国际人类基因组编辑峰会。
这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防
领域实现历史性突破。
但是，这则科学成果的报道只带来了短暂兴奋，很快便引发了公众对人类基因编辑的伦
理、安全担忧。
基因编辑用于人类生殖细胞是科学界的禁区，就像克隆技术不能用于人身上一样，在各
国都有一条不可随意逾越的伦理红线。
“真的感觉这个太冒进了。”中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员朱桢告诉《财
经》记者，这次科研完全可以用其他灵长类动物，以其作为抗艾滋病动物模型。你能用
基因编辑人作艾滋病攻毒对象吗？！可以说从实验设计和科学目标上，追求的即是新闻
性，而不是实验总体的完整性；突破的不是科学前沿，而是伦理学的底线，造成人们对
生物技术的恐惧和抵制。
难避伦理追问
基因编辑婴儿诞生的消息传出，被科普作家、生物化学博士方舟子称为，“关键是一开
始就错了”，科学界最关心的莫... 阅读全帖 |
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发帖数: 1 | 47 11月28日，“基因编辑婴儿”项目牵头人、南方科技大学副教授贺建奎现身第二届人类
基因组编辑国际峰会，亲口承认“基因编辑婴儿”露露和娜娜已在中国出生的消息。
此前，在11月26日，贺建奎宣布一对名为露露和娜娜的“基因编辑婴儿”于11月在中国
健康诞生，由于这对双胞胎的一个基因经过修改，她们出生后即能“天然抵抗艾滋病”
，报道称，这是世界首例免疫艾滋病的“基因编辑婴儿”。
一石激起千层浪！
中国工程院28日晚间发声：我们深切关怀据称已出生的两名婴儿。呼吁社会各界对她们
的隐私给予最严格的保护，研究制定细致的医学与伦理照护方案，防范这种基因编辑可
能产生的健康损害，以社会所能提供的最充分的关怀方式，使她们能够在心理上和生理
上健康快乐成长。国家卫健委、科技部28日晚联合回应称，相关部门正在进行调查核实
，国家卫健委、科技部始终重视和维护人民的健康权益，开展科学研究和医疗活动必须
按照有关法律法规和伦理准则进行，对违法违规行为坚决予以查处。全国人大宪法和法
律委员会委员、中国社科院法学所研究员孙宪忠在微信朋友圈中发消息称：在法律上，
自然人就是自然状态下的人，这是生命健康的自然伦理。这也是全... 阅读全帖 |
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t********8
发帖数: 10 | 48 美国华裔药学教授刘锋被黑人劫杀 生前研究基因抗癌药物
2014-07-28 www.bio360.net 来源：澎湃新闻 作者：韩晓蓉 2486 5
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校园惨案再次发生，这一次受害的对象，除了中国留学生，还有著名的华裔教授。此前
在美国当地时间7月24日凌晨，南加州大学工程学院中国留学生纪欣然在大学附近遭到
至少3人袭击后受伤，走回住所后身亡。无独有偶，23日下午1时，华裔药学家、北卡大
学(UNC)教堂山分校药学院分子药剂系教授刘锋，在距教学大楼不远处遭两名非裔歹徒
抢劫并重击头部，不治身亡。凶犯已被控一级谋杀罪逮捕。
美国华裔药学教授刘锋被黑人劫杀 生前研究基因抗癌药物
华裔药学家、北卡莱罗纳大学(UNC)教堂山分校药学院分子药剂系教授刘锋
一时间，两件事件引发了众人对校园以及美国大城市治安问题的担忧。
刘锋教授现年59岁，专们研究抗癌基因传递系统、纳米给药系统，是国际知名药学家，
在基因治疗领域有独到的见解。刘锋教授1982年毕业于沈阳药科大学，留校在物理化学
教研室任教，1988年获得药剂学硕士学位，1996年在美国匹兹堡大学获得博士学位后，
专门从事基因治疗等药物传... 阅读全帖 |
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s******y
发帖数: 28562 | 49 基因疗法基本上已经走进了一个死胡同。
针对干细胞的基因治疗恐怕是将来10年内基因治疗领域不多的出路之一了。
因为在体外改造之后的细胞可以有机会进行筛选和排除而减少不良后果的机会，
（比方说直接来个全细胞测序）
而针对于干细胞的改造可以对一些遗传性的疾病比方说一型糖尿病以及幼儿白血病
有比较可见的前景。 |
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发帖数: 1 | 50 http://news.sina.com.cn/c/nd/2016-10-31/doc-ifxxfysn8162532.shtml
成都商报首席记者 王毅 河北石家庄报道
发表论文 比肩诺奖
韩春雨，河北科技大学副教授。
今年5月，这位非名校的普通副教授，在国际顶级期刊《自然·生物技术》杂志发
表了一篇被称为可比肩诺奖的研究成果：发明了一种新的基因编辑技术——NgAgo，向
现有最时兴的CRISPR-Cas发起了挑战。
这一成果曾经轰动一时，韩春雨被称为“三无”科学家（指其无博士学位、无留学
背景、无院士头衔），成为网红，引发全国媒体前往报道。
但随后，又有一些科研人员指出，韩春雨的实验结果无法重复，韩春雨被指科研造
假，陷入舆论泥潭。
重复实验 谁成功了？
据《科技日报》报道，韩春雨曾对该报表示，如果没有做出实验的人实名出来，他
也愿意公布已经做出实验的另3人名单。随后，有13位科研人员公开称未做出实验，但
韩春雨拒绝公布已做出实验的人员名单。
韩春雨说，他并未有过这样的表态，是否公布另3人名单，是要看对方的意愿，而
别人不愿卷入此事件中。
后来，河北科技大学以官方名义公布，称有独立... 阅读全帖 |
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