b*********s
发帖数: 3863 | 1 受老同学所托,了解这方面的情况和治疗方案,自己收集了一点资料，希望能集思广益,
造福别人，高手见笑了。谢谢大家，能发到中文百科阿什么的也很感谢。
1.背景
2.varenicline 治疗
3. 辅酶 Q10的治疗
4.Sinemet (Carbidopa/levodopa)的治疗
1.背景
复原
康复专业人员（复健科医师，物理治疗师，职业治疗师，言语治疗师，和其他人）的管
理对步路/运动，日常任务，及言语障碍者的问题是必不可少的。
理疗可以帮助维持患者的运动性，将有助于防止挛缩。 [ 6 ]指导患者步态训练，将有
助于提高其流动性，减少跌倒的风险。 [25]物理治疗师也可以建议用行动辅助工具如
拐杖或助行器，以增加病人的安全。 [ 25]教他们从坐着到慢慢站立可以减少跌倒的风
险，并限制体位性低血压的影响 [ 25 ]在脚踝泵的指示（?）有助于腿的血液返回到全
身循环[25]为了进一步控制体位性低血压，可以在睡觉时提高床的头部（20.3公分），
以及利用弹性压缩服装。 [ 7 ]
言语及语言治疗师是评估，治疗和支持讲话（构音障碍）及吞咽困难（吞咽困难）的关
键 。吞咽困难的早期干预是特别有用的，特别是在疾病恶化中围绕管饲的讨论。液体
和食物的也许可以修改。讲话的变化意味着替代性沟通可能是必要的，例如通讯辅助手
段或字图。言语及语言治疗师也可以帮助对患者及照顾者在MSA上提供教育。社会工作
者和职业治疗师也可以帮助通过提供设备和家局改建，对照顾者获得医疗保健服务的服
务，对于MSA病人和家庭照顾者。
治疗
有没有发现治愈的办法，所以只能治疗症状。
“运动障碍”的神经科医师的照顾被推荐。一个特别严重的问题是，站起来后血压下降
后（从昏厥摔倒因此受伤的风险）这个症状对氟氢可的松（一种合成盐）有反应。另一
种常见的药物治疗为盐酸米多君（α-受体激动剂）。非药物治疗包括“直立倾斜”（
约10度，提升整个床头），盐片或在饮食中增加盐，大量的摄入液体和压力（弹力）丝
袜。低血压的触发器（如天气炎热，酒精，脱水）的回避是至关重要的。[23]
2012年七月，研究表明，骨髓间充质干细胞治疗能延缓小脑型MSA患者的神经功能缺损
的进展，提示骨髓间充质干细胞治疗为潜在的MSA的治疗候选人。[24]
韩国的科研进展，干细胞治疗
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22829267
(以上主要译自wikipedia)
2. varenicline这种药对MSA治疗是否有效的调查
http://www.ataxia.org/events/2011-Presentations/Saturday/Zesiew
Theresa A. Zesiewicz, MD FAAN Professor of Neurology
Director, Ataxia Research Center University of South Florida, Tampa, Florida
1） 基因筛选看来是必要的，譬如脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar ataxia，简
写就是SCA, 是MSA的一个症状）根据基因的异常就分了近30类，
2） varenicline 有两例较好反应的例子分别在SCA 3型和14型，然后在3家医院小规模
的（19例病人）在SCA3型上尝试似乎没有什么负反应。
3） 这是关于varenicline 和Ataxia (共济失调,MSA的症状）一篇最新的综述文章，我
翻译了一下
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=Multiple+system+atroph
该共济失调（Ataxia）是由于对病因的异质性和遗传亚型的复杂性神经系统疾病的一个
具有挑战性的群体。本指南重点介绍heredodegenerative共济失调。其目的是为共济失
调的临床神经科医生和负责照顾病人的专科医师提供一个同行评议的循证指南。
诊断：
如果致病的获取的原因被排除，并且如果病程是相当缓慢进展，那么遗传退化性疾病是
可能的。阳性家族史提供了很多指导。在一个家族病史占主导地位的情况下，首要被推
荐用于脊髓小脑性共济失调（ SCA ） 1 ， 2 ， 3 ， 6 ， 7和17 （ B级）是筛查基
因 ，在亚洲患者上为齿状核苍白球路易体萎缩（ DRPLA ）。在隐性遗传病的情况下，
建议逐步诊断工作，包括生化指标，并有针对性的基因检测，特别针对弗里德的共济失
调，共济失调毛细血管扩张症，于维生素E缺乏导致的共济失调，聚合酶γ基因（ POLG
基因，不同的基因突变） ，夏洛瓦 - 沙格（ ARSACS ）的常染色体隐性遗传性痉挛性
共济失调和步态不稳与眼球运动障碍（ AOA）的类型1和2 。如果没有家族史，我们仍
然建议检查较常见的显性和隐性共济失调。此外，在发病初期是45岁以下，我们建议检
查隐性共济失调，如果发生超过45年，我们建议筛查脆性X智力低下1 FMR1
premutations （好习惯点） 。在零星的30岁后病例，多系统萎缩的诊断应考虑 。特
别是基因工程行动将在未来几年由于新一代测序的而获得飞速进展。
处理：
一些罕见的隐性遗传性共济失调是可以治疗的，但对于大多数的遗传退化的共济失调的
治疗只是纯粹的治疗症状。艾地苯醌（Idebenone）是不能有效治疗弗里德的共济失调
（ A级） 。Riluzole （利鲁唑）（ B级）和 amantadine金刚烷胺（ C级）可能使症
状缓解，而不论确切的病因。此外，varenicline可以被考虑治疗SCA3患者（
spinocerebellar ataxia 脊髓小脑萎缩症B级）。有级别II类证据推荐理疗，和III级
数据以支持职业治疗。
4） National Ataxia Foundation 和 Bobby Allison Ataxia Research Alliance 有
较多的资料。
譬如 http://www.ataxia.org/resources/publications.aspx
总结一下就是, MSA 需要细分，如果是脊髓小脑萎缩症（SCA）的话，做基因筛选看属
于的分类，这样更能对症下药，美国有15万共济失调 （ataxia）的病人，还是有一些
治疗和科研的积累的，
3.某病人的反馈
“根据美国医生的建议，一直在服用辅酶Q10,剂量为1200mg/天。据称有效果，不过据
说最近有研究每天这样的剂量会损坏记忆。”我同学
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24664227
高剂量的辅酶Q10在早期帕金森病的随机临床试验中 没有 证明有好处。相反，在研
究结束时，1200 和2400mg/day与安慰剂相比被证明有轻微负作用。虽然2400 mg/day
病人可以容忍。
09 年的一片文章 显示在摄入较高量Q10时，对老年小鼠的正常脑活动有负面影响
Lipid dysfunction and pathogenesis of multiple system atrophy这个综述，我还
未详读。
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3922275/pdf/2051-59
4.Sinemet (Carbidopa/levodopa)
“现在没有好的治疗方法可以改善MSA。 至于Sinemet，我反对用大剂量，因为in
vitro的研究证明sinemet对细胞是有毒性的，而且大剂量Sinemet会降低血压，这个副
作用会加重MSA的orthostasis。可以考虑使用小剂量Sinemet 200 mg/day， 或者其他
dopamine agonist，前提是必须
有效，否则没有任何必要，MSA最大的问题是autonomous dysfunction，维持血压稳定
是最重要的。” – Aplusplus@mitbbs
Carbidopa/levodopa (Sinemet)
http://en.wikipedia.org/wiki/Carbidopa/levodopa |
A*******s
发帖数: 9638 | 2 你很有幽默感啊，呵呵。
不过这个coenzyme Q10跟维生素什么的被滥用了。 Q10不可能包治百病，把它定位于维
生素一类的营养药，吃着心理有依靠就足够了。
【在 b*********s 的大作中提到】
: 受老同学所托,了解这方面的情况和治疗方案,自己收集了一点资料，希望能集思广益,
: 造福别人，高手见笑了。谢谢大家，能发到中文百科阿什么的也很感谢。
: 1.背景
: 2.varenicline 治疗
: 3. 辅酶 Q10的治疗
: 4.Sinemet (Carbidopa/levodopa)的治疗
: 1.背景
: 复原
: 康复专业人员（复健科医师，物理治疗师，职业治疗师，言语治疗师，和其他人）的管
: 理对步路/运动，日常任务，及言语障碍者的问题是必不可少的。
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b*********s
发帖数: 3863 | 3 谢谢，呵呵
我原来在医药领域工作过，知道如果能系统证明对某种症状有显著的提高，那才能算是
药，不过对于一些复杂的疾病没有好的解法还能怎样呢？
大侠对最近老年鼠换年轻鼠的血和GDF11 的作用怎么看？
你们在第一线工作的加油！
【在 A*******s 的大作中提到】
: 你很有幽默感啊，呵呵。
: 不过这个coenzyme Q10跟维生素什么的被滥用了。 Q10不可能包治百病，把它定位于维
: 生素一类的营养药，吃着心理有依靠就足够了。
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A*******s
发帖数: 9638 | 4 不了解这个研究，能不能解释一下？
【在 b*********s 的大作中提到】
: 谢谢，呵呵
: 我原来在医药领域工作过，知道如果能系统证明对某种症状有显著的提高，那才能算是
: 药，不过对于一些复杂的疾病没有好的解法还能怎样呢？
: 大侠对最近老年鼠换年轻鼠的血和GDF11 的作用怎么看？
: 你们在第一线工作的加油！
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b*********s
发帖数: 3863 | 5 http://www.bostonglobe.com/news/science/2014/05/04/blood-from-y
另外我请教了一个在301的朋友，小时候的传言给领导人换年轻人的血应该不是真的。
【在 A*******s 的大作中提到】
: 不了解这个研究，能不能解释一下？
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A*******s
发帖数: 9638 | 6 我感觉就是激素而已。
【在 b*********s 的大作中提到】
: http://www.bostonglobe.com/news/science/2014/05/04/blood-from-y
: 另外我请教了一个在301的朋友，小时候的传言给领导人换年轻人的血应该不是真的。
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t*****y
发帖数: 194 | 7 你好，很高兴看到你这个帖子。帮朋友咨询下小脑型共济失调美国治疗的情况。朋友家
小孩刚上高中，出现走路不稳，
被诊断为“供济失调（小脑型）“。想了解下美国有没有更好的治疗？治疗费用？治疗
期？愈后情况？非常感谢您的建议和信息！
【在 b*********s 的大作中提到】
: 受老同学所托,了解这方面的情况和治疗方案,自己收集了一点资料，希望能集思广益,
: 造福别人，高手见笑了。谢谢大家，能发到中文百科阿什么的也很感谢。
: 1.背景
: 2.varenicline 治疗
: 3. 辅酶 Q10的治疗
: 4.Sinemet (Carbidopa/levodopa)的治疗
: 1.背景
: 复原
: 康复专业人员（复健科医师，物理治疗师，职业治疗师，言语治疗师，和其他人）的管
: 理对步路/运动，日常任务，及言语障碍者的问题是必不可少的。
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