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发帖数: 266 | 1 我在《FDA方法的死穴是什么？》（http://tinyurl.com/6lvfau3） 一文中谈到什么是第三类疾病，又在另一篇文章《第三类疾病和其治疗方法》（http://tinyurl.com/a6jrpuu）我提出了某些化合物虽然在三期实验中，通过安全检验，而没能通过有效性检验，但它们应该可以在临床中应用，我把这种化合物叫Potential Therapeutic Drug （PTD）.
以目前FDA规定生产出的药物有一个条件：即对于某一个病来说，要有一个或几个化合
物能够治这个病， 而且它们每一个都能通过安全性和有效性检验，如果任何一个病如
需要两种或两种以上化合物，而化合物中并不是每一个能通过有效性检验，那这个病就
无法治愈或治疗效果不好。
比如说每个肿瘤需要化合物A 和 B 才能根治或有良好的治疗效果，可能有三种情况：
1）化合物A 通过三期安全和有效性检验，已经上市。而化合物B 没有通过三期实验，
它可能是安全的，但效果不佳，没有被批准上市。所以化合物A 和 B就永远碰不到一起。
2) 在某种极特殊的情况下，化合物A 已经上市，人们用A + B 与B 作比较，这样人们
就可以发现A 和 B 有良好的治疗效果。但在种情况产生的条件是：化合物A 已经上市
，而且人们又恰好用A + B 与 B做比较才有可能。如果人们先用B 作实验，而它无法单
独有效通过三期有效性实验，它就会从人们的视野中消失，至少在治疗同样的病时，不
会考虑它。那么A 和 B 就不会有机会用在一起。
3）化合物A 和B分别没有通过三期有效性实验，即使它们都是安全的，都不能被批准上
市。所以化合物A 和 B就永远碰不到一起。
我这里只是假设肿瘤需要化合物A 和 B， 如果它还需要C，D才能根治或有良好的治疗
效果，那就更没指望让它们能一起应用了。
根据统计，经过在II试验后，有50%不能进入III 期。这其中有2/3 是通过了安全性，
但没有通过有效性检验。经过在III试验后报FDA的药中，有50%不能通过FDA的批准。而
些没有批准的药中，有2/3 是通过了安全性，但没有通过有效性检验。而实际上数字可
能远远不止于此，很多公司可能因为效果不好就提前结束了试验，或因效果不好而放弃
申报FDA。
如果目前FDA规矩不能得到改变，如何需要两种以上NCE的病都治不了，不但目前治不了
，而且永远病治不了。不管科学家作出什么伟大的发现，得过几个诺贝尔奖也过不了
FDA的门槛。
没有应用PTD前，人们无法知道是否真是存在所谓的“第三类疾病”，更不知道那些病
是所谓的“第三类疾病”，但认为所有这些难治疾病，每种都可以有一种化合物把它们
治好，应该说是太天真了。而且在实现中人们看到有很多疾病无法治愈或没有有效的办
法。这些没有有效的办法治疗的疾病是不是就是所谓的“第三类疾病”呢？
即使每一种疾病都有一个化合物可以治疗它们，但人们是否能找到它，什么时间能找到
，50年，500年还是5000年？即使5000年找到了，那么在找不到的这5000年怎么办？
纵观药物发现的历史，人们可以看到很多药物并不是通过双盲法发现的，而是人们先应
用在人身上发现了它们的用途。如治疗疟疾的“青蒿素”，治疗儿童白血症的“三氧化
二砷”，治疗阳痿的“伟哥”。PTD是经过安全性检验，生产质量有保障，它们的组合
应用很可能产生意想不到的结果。
PTD是经过安全性检验，但它并不是绝对安全，它只不过是其它可以上市的药物一
样，有一定的风险性。这与其它药物一同应用时，可能有无法预料的后果。但这些可能
发生的事，其它可以上市的药物也同样会发生。
有人认为FDA并不考虑药物开发的费用问题，而这正是问题的关键。FDA不考虑药物开发
的费用问题，所以门槛修的这样窄，而药厂要顾虑开发费用的问题，就没有药厂有意愿
和能力去开发多个NCE的药，而2个或多个NCE的药可能是解决很多问题的关键。治疗癌
症就像一只大象，而FDA批药就像一个针尖，要求大象变得针尖那样细，可能吗？
FDA存在的目的是让人们在安全性能够接受的情况下，找出有效性治疗药物。目前的这
种管理办法使任何“第三类疾病”的患者都陷于无望的境地。
FDA根据国会立法而建立的联邦机构，而当年美国国会在立法时，没有能意识到这个问
题。法律是为人类服务，人们当然可以修改法律，使它能更好地为人类服务。 |
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